Tedavi Alanları
GePharm misyonu doğrultusunda fenilketonüri gibi metabolik hastalıklar, kistik fibroz gibi nadir görülen hastalıklar, onkoloji ve merkezi sinir sistemi alanlarındaki yeni tedavi seçeneklerini hastalarla buluşturmayı hedefler.
Nadir Hastalık Nedir?
“Nadir hastalıklar” genel nüfusa kıyasla az sayıda insanda görülür. Avrupa’da, 2000’de bir kişide görülen hastalık nadir olarak kabul edilir. Bugüne dek, altı ila yedi bin kadar nadir hastalık saptanmış ve bu hastalıklar tıp literatüründe net olarak tanımlanmıştır. Hemen hemen tüm genetik hastalıklar nadir görülen hastalıklardır; ancak her nadir hastalık genetik kaynaklı değildir. Örneğin çok nadir görülen bulaşıcı hastalıklar, otoimmün hastalıklar ve kanserler bulunmaktadır.